基因组学“破冰”罕见病诊断干细胞治疗潜力巨大
原文发布时间: 2018-12-04 01:17
来源: 互联网
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基因组学“破冰”罕见病诊断 干细胞治疗潜力巨大 邹臻杰 近日，美国FDA批准了第一例在人体内进行的体内CRISPR，用基因编辑来治疗一种发病率在十万分之二至三的罕见病——Leber先天性黑蒙10型。这则消息，可谓是罕见病治疗领域的一个重要里程碑。 “未来最有效的干细胞治疗可能是在罕见病上。”中国工程院院士陈香美在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上说。 基因组学推进诊断 由于80％的罕见病是遗传的，且是人体内.........
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