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基因疗法获重大突破这家公司盘后飙涨400%

原文发布时间: 2019-04-18 11:25    来源: 互联网    影响力评估指数:20   消息收藏夹   收藏 已收藏

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基因疗法又在一种罕见病治疗中获得重大突破。美国孟菲斯的圣朱迪儿童研究医院周三宣布,已有8名患有严重先天免疫疾病“气泡男孩症”的男孩通过基因疗法获得治愈。该院研究人员、同时也是论文第一作者的Ewelina Mamcarz表示,这些患者目前都是幼儿,他们接受治疗后拥有了正常的免疫系统并产生了所需的免疫细胞。这次治疗的成功也意味着这些幼儿们已不再生活在隔离保护中,而是能像其他同龄儿童一样玩耍。院方表示,研究成果发表在4月18日出版的《新英格兰医学杂志》上。生物制药公司Mustang Bio获得了圣朱迪医院的技术许可。彭博报道,该公司计划在2021年底前向美国FDA提交该基因治疗方法的申请。受此利好消...

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